ריפוי גנטי תפור לפי מידה- חלק 3

Patient-Specific In Vivo Gene Editing to Treat a Rare Genetic Disease

CRISPR-Based Therapy for Hereditary Angioedema

Exagamglogene Autotemcel for Severe Sickle Cell Disease

Family of Baby Saved by Gene-Editing Therapy Speaks to TODAY

לאחר מתן התרופה לתינוק קיי ג'יי בשתי מנות במינון עולה, מצבו הקליני של השתפר מאוד. משברים מטבולים הפסיקו להופיע בזמן זיהומים וירליים, רמות האמוניה ירדו, היה אפשר להגביר את כמות החלבון בתזונה, חלה עליה במשקל, והיה אפשר להפחית את הטיפול בקושר הגלוטמין.

זהו המאמר הראשון המתאר עריכת בסיס נקודתית באדם, ומתוארת בו שיטה שבה אפשר להשתמש כדי לייצר תרופה מותאמת אישית למחלות גנטיות אחרות בהן יש שינוי בבסיס אחד.